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Red Sanfilippo A.C. subvenciona nueva fase de investigación de tratamiento para Síndrome de Sanfilippo A y B

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RED SANFILIPPO A.C. SUBVENCIONA NUEVA FASE DE INVESTIGACIÓN DE TRATAMIENTO PARA SÍNDROME DE SANFILIPPO TIPOS A Y B

El pasado lunes 16 Oct, Abeona Therapeutics anunció un acuerdo con 9 fundaciones para recibir un fondo de $ 13.85 millones destinados a financiar el avance de terapias fénicas en estadios clínicos para Síndrome de Sanfilippo tipos A y B. Entre esas fundaciones está RED SANFILIPPO AC.
Actualmente no hay tratamientos efectivos aprobados para MPS III, sin embargo, Abeona reveló recientemente que se obtuvieron respuestas positivas en evaluación de datos a un año de la primera de 3 Cortes (grupos) del ensayo en Fase 1/2, donde se aplicó una única inyección intravenosa de ABO-102 (AAV-SGSH), la terapia para Sanfilippo A. La compañía también está desarrollando ABO-101 (AAV-NAGLU) para Sanfilippo B.
“Abeona se alegra de continuar nuestra colaboración global con las fundaciones Sanfilippo para ayudar a avanzar los programas de terapia génica para la enfermedad MPS III”, dijo Timothy J. Miller, Ph.D., presidente y director ejecutivo de Abeona Therapeutics. Estamos agradecidos con su compromiso continuo para identificar y facilitar el desarrollo de innovación clínica para tratar a los pacientes con Síndrome de Sanfilippo”.
Las fundaciones que colaboran en esta fase de la investigación son: Team Sanfilippo Foundation, Stop Sanfilippo Fundación, Fundación Sanfilippo B, Sanfilippo Children’s Foundation, the National MPS Society, the Red Sanfilippo Foundation, the Children’s Medical Research Foundation, Abby Grace Foundation, and Fondation Sanfilippo Suisse.
“Red Sanfilippo creyó hace cinco años en el sueño de curar una enfermedad infantil mortal, el Síndrome de Sanfilippo. Ha sido un camino duro, largo para llegar a este punto, un camino donde dolorosamente hemos visto a nuestros hijos empeorar y más de uno, morir; un camino en el que el apoyo de mucha gente y la unión de Asociaciones de padres de niños afectados de distintos países ha jugado un papel clave, junto con Abeona Therapeutics, investigadores, médicos, familiares y amigos. En línea con nuestro Objeto Social y nuestro compromiso con las familias mexicanas, la subvención de Red Sanfilippo será destinada a seguir colaborando para ofrecer un tratamiento efectivo a todos los niños afectados por esta cruel enfermedad, independientemente de su edad o país de origen. Dedicamos este esfuerzo especialmente a nuestro Andrés, pequeño afectado con la enfermedad que falleció con 10 años de edad el pasado 22 de septiembre.
Los datos clínicos demostrados por Abeona nos permitieron decidir brindar apoyo adicional en la búsqueda de más alternativas para tratar a TODOS los niños con Síndrome de Sanfilippo”- dijo Janette Ojeda, Presidenta y Fundadora de la Asociación Red Sanfilippo AC y madre Iñaki, un niño también afectado.”
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