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Abeona Therapeutics / datos alentadores de Seguridad y Eficacia del Ensayo Clínico de Terapia Génica para pacientes con Síndrome de Sanfilippo A

Abeona Therapeutics Inc (NASDAQ: ABEO), una compañía biofarmacéutica dedicada a la investigación clínica que se centra en el desarrollo de terapias para enfermedades genéticas raras, graves y potencialmente mortales, presentó el día de hoy una actualización sobre la fase I/II de su ensayo ABO-102 (AAV-SGSH), una estrategia de TERAPIA GÉNICA de una sola administración para pacientes con MPS IIIA (Síndrome de Sanfilippo tipo A),
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Abeona Therapeutics Trata al Primer Paciente en Fase 1/2 de su Terapia Génica con ABO-102 para Pacientes con Síndrome de Sanfilippo Tipo A (MPS IIIA)

Estamos mucho muy emocionados y  orgullosos de anunciar que el Ensayo Clínico de Abeona Therapeutics para niños con Síndrome de Sanfilippo ha comenzado ya en el Hospital Nacional de Niños en Columbus, Ohio; el primer paciente tratado en Estados Unidos. Hemos esperado este gran acontecimiento médico con mucha esperanza y trabajo desde hace años, y ha sido posible gracias la aprobación de la FDA
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Abeona Therapeutics anuncia la autorización de la FDA para utilizar el Fármaco en Investigación ABO-102 en de Terapia Génica en pacientes con Síndrome de Sanfilippo tipo A en Estados Unidos

León, México, 30 Febrero 2016 Abeona Therapeutics anuncia la autorización de la FDA  para utilizar el Fármaco en Investigación ABO-102 en de Terapia Génica en pacientes con Síndrome de Sanfilippo tipo A en Estados Unidos Abeona Therapeutics, Inc. (ABEO), una compañía biofarmacéutica enfocada en el desarrollo y distribución de productos para enfermedades raras graves y potencialmente mortales, anunció hoy 29 de febrero 2016 en Nueva York
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PlasmaTech Biopharmaceuticals se une a Abeona Therapeutics por la CURA de Sanfilippo

Red Sanfilippo AC es una de las asociaciones que han financiado el avance de la investigación de la TERAPIA GÉNICA para el Síndrome de Sanfilippo tipos A y B, desarrollada por Abeona Therapeutics y el Nationwide Children’s Hospital, una innovadora terapia génica que ofrece la posibilidad de tener UNA CURA para esta enfermedad mortal.… El hacer posible un tratamiento eficaz para los niños afectados
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CONSIDERACIONES ANESTESICAS EN LOS PACIENTES CON SÍNDROME DE SANFILIPPO

  Dra. Araceli Alonso Anestesia Pediátrica, Especialidad en Vías Aéreas Complicadas Red Sanfilippo, A.C. Las mucopolisacaridosis comprenden un grupo de enfermedades hereditarias que tienen como sustrato común un trastorno del metabolismo de los mucopolisacáridos, que clínicamente presentan alteraciones, en grado variable, del sistema ósteoarticular, retraso mental, alteraciones viscerales y opacidad corneal. El cuadro clínico y las manifestaciones que caracterizan estas enfermedades se deben a
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31 guanajuatenses sufren enfermedades raras

De estos casos 17 son atendidos en el sistema estatal de salud, dieron a conocer autoridades Fotos: Especial Josué Huerta | UN1ÓN  02/03/2015 06:00 En el estado de Guanajuato existen 31 personas con enfermedades raras de acuerdo con un reporte de la Secretaría de Salud de la entidad. El gobierno de Miguel Márquez Márquez dice estar preparado para la atención de estos pacientes con
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CONSIDERACIONES ANESTESICAS EN LOS PACIENTES CON SÍNDROME DE SANFILIPPO

  Dra. Araceli Alonso Anestesia Pediátrica, Especialidad en Vías Aéreas Complicadas Red Sanfilippo, A.C.     Las mucopolisacaridosis comprenden un grupo de enfermedades hereditarias que tienen como sustrato común un trastorno del metabolismo de los mucopolisacáridos, que clínicamente presentan alteraciones, en grado variable, del sistema ósteoarticular, retraso mental, alteraciones viscerales y opacidad corneal.   El cuadro clínico y las manifestaciones que caracterizan estas enfermedades
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Synageva abre ensayo clínico de Reemplazo Enzimático para Sanfilippo B

Synageva abre ensayo clínico de Reemplazo Enzimático para Sanfilippo B. Este estudio evaluará la seguridad, farmacocinética, farmacodinámica y eficacia de la administración intravenosa de la alfa-N-acetilglucosaminidasa recombinante recombinante (rhNAGLU), referida como SBC-103, para el tratamiento de Mucopolisacaridosis IIIB (MPS IIIB, o Síndrome de Sanfilippo B). Ver mas.. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02324049?term=synageva&rank=5   Fuente: ClinicalTrials.gov


7 millones de mexicanos padecen enfermedades raras/ Instituto Carlos Slim de la Salud

Son alrededor de 7,000 y el 80% son de origen genético. No todas son severas y la mayoría no tiene cura ni tratamiento. Se les llama “Enfermedades Huérfanas” también porque carecen de atención social y de Salud Pública. No son enfermedades conocidas por la gente y, por lo tanto, no reciben atención. El Síndrome de Sanfilippo es de las más severas, infantil, con una
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LYSOGENE ANUNCIA WEB DEDICADA A PACIENTES, FAMILIAS Y ORGANIZACIONES DE PACIENTES (OP’S)

Con motivo del Día Mundial de las Enfermedades Raras 2013, LYSOGENE anuncia la presentación de la sección de su página web totalmente dedicada a los pacientes, sus familias y organizaciones de pacientes (OP’s). Paris, Febrero 28,2013 – LYSOGENE anuncia la presentación de la sección de su página Web totalmente dedicada a los Pacientes y Organizaciones de Pacientes (OP’s) como signo de su esfuerzo en
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