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Abeona Therapeutics anuncia la autorización de la FDA para utilizar el Fármaco en Investigación ABO-102 en de Terapia Génica en pacientes con Síndrome de Sanfilippo tipo A en Estados Unidos

Red Sanfilippo ayuda a hacer realidad el sueño de la Terapia Génica

León, México, 30 Febrero 2016

Abeona Therapeutics anuncia la autorización de la FDA  para utilizar el Fármaco en Investigación ABO-102 en de Terapia Génica en pacientes con Síndrome de Sanfilippo tipo A en Estados Unidos

Abeona Therapeutics, Inc. (ABEO), una compañía biofarmacéutica enfocada en el desarrollo y distribución de productos para enfermedades raras graves y potencialmente mortales, anunció hoy 29 de febrero 2016 en Nueva York y Cleveland OH, que la FDA aprobó la solicitud de la Compañía para la Aplicación del Nuevo Fármaco en Investigación (IND) ABO-102 (AAV-SGSH), una estrategia de tratamiento para Mucopolisacaridosis tipo IIIA (MPS IIIA) basado en Terapia Génica. La Aplicación del ABO-102 ya está activa y permite al National Children’s Hospital (Columbus, OH) el iniciar las fases 1/2 del estudio clínico para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia potencial del ABO-102 en niños con MPS IIII A.

  • Inicio de la Fase 1/2 del ABO-102 en 6-9 pacientes
  • Termina Estudio de Historia Natural (NHS) en 25 pacientes, que establece las bases para los criterios de eficacia
  • FDA concedió previamente tanto la Designación como Medicamento Huérfano y la Designación como Enfermedad Pediátrica Rara

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“MPS IIIA o Síndrome de Sanfilippo tipo A es una devastadora enfermedad lisosomal de almacenamiento causada por un defecto en un gen. El enfoque terapéutico de la terapia génica desarrollada por los doctores Douglas McCarty y Haiyan Fu en el Nationwide Children’s Hospital, representa un nuevo paradigma de tratamiento para tratar esta enfermedad despiadadamente progresiva mediante una única administración intravenosa”, señaló Kevin M. Flanigan, MD, investigador principal del Centro de Terapia Génica de, Nationwide Hospital y profesor de Pediatría y Neurología de la Facultad de Medicina de la Universidad del Estado de Ohio. “Nos gustaría agradecer a estos dedicados investigadores, así como a las asociaciones de pacientes, por su incansable apoyo y compromiso para acelerar nuevas opciones de tratamiento para esta devastadora necesidad médica no satisfecha”.

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“ABO-102 está bien posicionada para avanzar los ensayos clínicos de terapia génica para pacientes con Síndrome de Sanfilippo tipo A, que sufren profundos déficits neurológicos, así como numerosas manifestaciones en órganos periféricos. En estudios preclínicos, una única inyección intravenosa de ABO-102 restauró la actividad de la enzima SGSH, y ​​se corrigió la patología de almacenamiento lisosomal en todo el Sistema Nervioso Central (SNC) y el cuerpo”, señaló, Timothy Miller, PhD, Presidente y CEO. “El tratamiento también dio lugar a la corrección de la astrocitosis y la neurodegeneración, características de neuropatología secundaria en MPS IIIA. Es importante destacar que la administración intravenosa de ABO-102 mejora las funciones cognitivas y motoras, además de prolongar la supervivencia en modelos animales preclínicos.”

La Asociación Red Sancilippo AC, está muy orgullosa de compartir esta noticia, ya que nosotros somos una de esas asociaciones que hicieron posible llevar a término la fase pre-clínica, sin la cual no sería posible hoy el inicio de la fase clínica de la investigación, es decir, comenzar a tratar niños.

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Este logro lo hemos conseguido con el apoyo de la gente de México y algunas empresas con un enorme compromiso social, estas últimas particularmente de León Guanajuato.

Red Sanfilippo AC (www.redsanfilippo.org ) se fundó a partir del diagnóstico de Iñaki, hijo de la Dra. Janette Ojeda, con Síndrome de Sanfilippo tipo A y ha ido agrupando en estos años a cada vez más familias con niños afectados con los tipos A y B de la patología. En el 2013 la Asociación anunció que comenzarían a diagnosticar pacientes por estudio enzimático por primera vez en el país y “ya llevamos varios niños diagnosticados de distintos Estados, es gratuito para las familias”- señaló Janette Ojeda. Adicionalmente, buscan apoyo para poner en marcha una prueba piloto para incluir la detección de siete enfermedades en Tamiz Neonatal y están en pláticas con el INMEGEN para iniciar el diagnóstico molecular, lo que marcará sin duda un salto gigantesco en el diagnóstico, manejo y la calidad de vida de los niños afectados en México, “que hasta el día de hoy siguen batallando con una atención ineficiente de las instituciones de salud públicas”-recalcó- “un niño diagnosticado a tiempo es un niño que nunca conocerá este monstruo de enfermedad, nunca pasará por lo que estamos pasando nosotros”.

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“Llevamos más de tres años trabajando por solucionar esta enorme problemática, con cada vez más aliados, desde que nadie lo creía posible, no creían en nosotros; entonces yo era una sola mamá contra el mundo, David contra Goliat sin honda ni piedra. Hoy contamos con el apoyo de un equipo médico en crecimiento y de mucha gente que ha conocido nuestra causa, hoy somos muchas familias y seguimos trabajando por localizar a las que faltan.

Sin embargo, si queremos avanzar hasta tratar a los niños en México, necesitamos mucho más apoyo de la sociedad y especialmente del Gobierno, de los medios de comunicación y del sector privado. Ninguna familia está exenta de tener una mutación en sus genes y esto es una problemática social a nivel nacional”.

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Red Sanfilippo. PRENSA

 

Leer artículo completo en inglés en http://finance.yahoo.com/news/abeona-therapeutics-announces-fda-allowance-120300427.html

 

 

 

 

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