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Abeona Therapeutics / datos alentadores de Seguridad y Eficacia del Ensayo Clínico de Terapia Génica para pacientes con Síndrome de Sanfilippo A

Abeona Therapeutics Inc (NASDAQ: ABEO), una compañía biofarmacéutica dedicada a la investigación clínica que se centra en el desarrollo de terapias para enfermedades genéticas raras, graves y potencialmente mortales, presentó el día de hoy una actualización sobre la fase I/II de su ensayo ABO-102 (AAV-SGSH), una estrategia de TERAPIA GÉNICA de una sola administración para pacientes con MPS IIIA (Síndrome de Sanfilippo tipo A), que actualmente inscribe pacientes en el Nationwide Children’s Hospital (Columbus, Ohio).

Tras una revisión de los datos de seguridad realizada por un Comité de Supervisión de Datos y Seguridad (CSDS) independiente al primer paciente tratado, se enroló y administró tratamiento a un segundo paciente. Las mediciones preliminares de los biomarcadores clínicamente relevantes revelan señales alentadoras de beneficios sistémicos y para el sistema nervioso central (SNC).

La Terapia Génica con AAV9 administrado por vía intravenosa, el primero en seres humanos de la compañía hasta la fecha, ha sido bien tolerado en ambos sujetos y no se identificaron problemas relacionados con la toxicidad o la tolerabilidad en los 30 días posteriores a la administración de la inyección. Se observaron señales alentadoras de biopotencia temprana en las mediciones de GAG (glucosaminoglucano, específicamente, heparán sulfato) en orina y líquido cefalorraquídeo (LCR), así como efectos modificadores de la enfermedad en el hígado y el bazo, declaró el Dr. Kevin Flanigan, Investigador Principal del Centro de Terapia Génica del Nationwide Children’s Hospital, Ohio, Columbus, EUA. Sin duda noticias optimistas para las familias de niños afectados con esta enfermedad. 

Red Sanfilippo AC

Link en español de nota de prensa de Abeona Therapeutics: http://www.marketwired.com/press-release/-2147341.htm

Link en inglés de nota de prensa de Abeona Therapeutics:

http://www.marketwired.com/press-release/-2147077.htm

 

 

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