Abeona Therapeutics Inc (NASDAQ: ABEO), una compañía biofarmacéutica dedicada a la investigación clínica que se centra en el desarrollo de terapias para enfermedades genéticas raras, graves y potencialmente mortales, presentó el día de hoy una actualización sobre la fase I/II de su ensayo ABO-102 (AAV-SGSH), una estrategia de TERAPIA GÉNICA de una sola administración para pacientes con MPS IIIA (Síndrome de Sanfilippo tipo A),
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Estamos mucho muy emocionados y orgullosos de anunciar que el Ensayo Clínico de Abeona Therapeutics para niños con Síndrome de Sanfilippo ha comenzado ya en el Hospital Nacional de Niños en Columbus, Ohio; el primer paciente tratado en Estados Unidos. Hemos esperado este gran acontecimiento médico con mucha esperanza y trabajo desde hace años, y ha sido posible gracias la aprobación de la FDA
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Red Sanfilippo AC es una de las asociaciones que han financiado el avance de la investigación de la TERAPIA GÉNICA para el Síndrome de Sanfilippo tipos A y B, desarrollada por Abeona Therapeutics y el Nationwide Children’s Hospital, una innovadora terapia génica que ofrece la posibilidad de tener UNA CURA para esta enfermedad mortal.… El hacer posible un tratamiento eficaz para los niños afectados
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HOY SE CONMEMORA EL DÍA DE LAS ENFERMEDADES RARAS Posted by Azteca San Luis Potosí on Viernes, 27 de febrero de 2015
Synageva abre ensayo clínico de Reemplazo Enzimático para Sanfilippo B. Este estudio evaluará la seguridad, farmacocinética, farmacodinámica y eficacia de la administración intravenosa de la alfa-N-acetilglucosaminidasa recombinante recombinante (rhNAGLU), referida como SBC-103, para el tratamiento de Mucopolisacaridosis IIIB (MPS IIIB, o Síndrome de Sanfilippo B). Ver mas.. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02324049?term=synageva&rank=5 Fuente: ClinicalTrials.gov
Son alrededor de 7,000 y el 80% son de origen genético. No todas son severas y la mayoría no tiene cura ni tratamiento. Se les llama «Enfermedades Huérfanas» también porque carecen de atención social y de Salud Pública. No son enfermedades conocidas por la gente y, por lo tanto, no reciben atención. El Síndrome de Sanfilippo es de las más severas, infantil, con una
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En el marco de la conmemoración del día estatal de las enfermedades raras, a celebrarse este 28 de febrero, la especialista Lizette Arnaud López, adscrita al Servicio de Genética Médica del Nuevo Hospital Civil de Guadalajara Dr. Juan I. Menchaca, alertó que son cerca de siete millones de mexicanos los que padecen algún tipo de enfermedad rara. En conferencia de prensa, explicó que una
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ESTEVE firma un acuerdo con REGENX Biosciences para el tratamiento de Sanfilippo utilizando vectores NAV(R) rAAV9. Con esto esperan iniciar ensayo clínico ESTEVE firma un acuerdo con REGENX Biosciences para el tratamiento de Sanfilippo utilizando vectores NAV(R) rAAV9. Con esto esperan iniciar ensayo clínico en el 2015. Read more: http://www.digitaljournal.com/pr/1780697#ixzz2vk4xfIO4
