Red Sanfilippo AC es una de las asociaciones que han financiado el avance de la investigación de la TERAPIA GÉNICA para el Síndrome de Sanfilippo tipos A y B, desarrollada por Abeona Therapeutics y el Nationwide Children’s Hospital, una innovadora terapia génica que ofrece la posibilidad de tener UNA CURA para esta enfermedad mortal.… El hacer posible un tratamiento eficaz para los niños afectados
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HOY SE CONMEMORA EL DÍA DE LAS ENFERMEDADES RARAS Posted by Azteca San Luis Potosí on Viernes, 27 de febrero de 2015
Synageva abre ensayo clínico de Reemplazo Enzimático para Sanfilippo B. Este estudio evaluará la seguridad, farmacocinética, farmacodinámica y eficacia de la administración intravenosa de la alfa-N-acetilglucosaminidasa recombinante recombinante (rhNAGLU), referida como SBC-103, para el tratamiento de Mucopolisacaridosis IIIB (MPS IIIB, o Síndrome de Sanfilippo B). Ver mas.. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02324049?term=synageva&rank=5 Fuente: ClinicalTrials.gov
Son alrededor de 7,000 y el 80% son de origen genético. No todas son severas y la mayoría no tiene cura ni tratamiento. Se les llama «Enfermedades Huérfanas» también porque carecen de atención social y de Salud Pública. No son enfermedades conocidas por la gente y, por lo tanto, no reciben atención. El Síndrome de Sanfilippo es de las más severas, infantil, con una
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Un grupo de jóvenes en la ciudad de León Guanajuato, se juntaron para ayudar a los niños con una extraña enfermedad “Síndrome de Sanfilippo” (mucopolisacaridosis tipo III). Esta enfermedad “rara”, es una enfermedad infantil genética mortal que tiene presencia aproximada en uno de cada 70 mil nacimientos, sin embargo, algunas personas aún desconocen que la padecen. Hasta el momento se estima que
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