El pasado 6 de diciembre el Comité de Productos Medicinales Huérfanos (Committee for Orphan Medicinal Products (COMP)) ha recomendado a la Comisión Europea que designe el Adeno Virus Asociado Serotipo 9 como vector del gen NAGLU, nuevo medicamento de terapia génica para el Síndrome de Sanfilippo B o MPS III B, un proyecto en colaboración de los laboratorios ESTEVE y la Universidad Autónoma de Barcelona.
El COMP hizo la recomendación en febrero 2011 del mismo adenovirus como vector del gen de la sulfamidasa humana, terapia génica para Sanfilippo A o MPS III A. Esta es una noticia muy importante en el combate a la enfermedad. Una vez aprobado, podrá llevarse a cabo un ensayo clínico que concluirá en pocos años con un tratamiento para el Síndrome de Sanfilippo A y B.